ゲノム編集とは、ゲノムの塩基配列を特異的に認識するヌクレアーゼを用いた、標的遺伝子に対する 部位に特異的な切断、挿入などといった改変をおこなうことができる技術であり、基礎研究用途のみならず、ヒトの疾患治療・診断や農作物、畜産・養殖における有用品種の育種など、多方面の産業に革新をもたらしうる基盤技術として近年注目されている。
目次
はじめに
アスタミューゼ社のご紹介
弊社は世界の無形資産・イノベーションを可視化し 社会課題解決と未来創造を実現する、データ・アルゴリズム企業であり、
イノベーション投資の流入に加え、イノベーターの流れを機械的に分析し、データに基づいた成⻑領域を定義している。
本レポートのご紹介
アスタミューゼでは今芽吹きつつある黎明期の技術シーズや今後 10 年から 20 年 のスパンで大きく開花すると期待される初動段階の技術市場に重点を置きつつ、生活文化の中に根 付く技術にも光を当て、総じて未来を創る技術分類の網羅に取り組んできた。
このために、国内第一線の知を結集して全世界の論文・特許、国内外の国際会議やシンポジウム、展示会等の情報並びに独自ネットワークによる口コミ情報を活用し、136 の有望成長市場と、40 の 未来技術を選んだ。主にビジネス視点で策定された有望成長 136 市場を対象にしており、本レポートは、『 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬』の未来推定に特化した内容となっている。
事業会社に向けては、イノベーションに関わる経営課題を中心に戦略構築支援/実行支援を実施しており、
・自社の既存事業の優位性がいつまで続くかわからない
・既存事業の成長が踊り場にきているので、使っている技術 を別で活かせる可能性を探りたい
・既に着手している研究開発を続けるべきどうか、もしくは 自社開発ではない方法があるかを含めて検討したい
といった企業のよくあるお悩みを解決している。
ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬の現状
このゲノム編集の応用技術として最も期待される用途のひとつとして、次世代の遺伝子治療があげられる。遺伝子治療とは、疾患原因となる異常遺伝子を正常遺伝子に修復・修正するために、正常遺伝子を直接体内に投与し修復する技術、または正常遺伝子を補うことで疾患を治療する技術である。従来の遺伝子治療では、異常遺伝子が残ったまま、正常遺伝子をゲノム内に付加するのが主たる治療法であった。それに対し、ゲノム編集を用いた遺伝子治療では、近年の技術の急速な発展に伴い、異常遺伝子を直接的に、かつ簡便、効率的に修復・修正することが可能となった。それにより、従来の遺伝子治療では不可能とされていた治療法が可能になると考えられており、次世代遺伝子治療による適用対象疾患の拡大が期待されている。
一方、遺伝子配列を直接修復・修正する遺伝子治療薬に対し、疾患原因となる異常遺伝子の発現抑制や、タンパク質への翻訳を阻害する機能を有する短鎖の核酸を用いた核酸医薬も、近年最先端の分子標的医薬として期待されている。核酸医薬の特徴としては、遺伝子発現を介さずに直接生体に作用することであるが、現在は DDS による疾患部位・組織への送達が技術的な課題である。臨床試験段階のものは 多数ある状況であるが、世界中でも未だ承認された核酸医薬の数は少ないのが現状である。
今後の見通し・将来性や展望
今後、様々な産業においてゲノム編集技術が適用されていくことが想定されるが、ゲノム編集関連技 術に特化した規制やガイドラインなどについては、各国共に現在議論中であり、徐々に制定されつつあ る。そのため、難治性疾患への遺伝子治療や農林水産における優良品種の育種等、ゲノム編集関連応用 技術が用いられる各産業の立ち位置、観点からも規制の対象となる可能性がある。
近未来 2030年の市場規模予測
アスタミューゼ社による『 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬』現在の世界市場規模推定と近未来の世界市場規模予測。
2022年には推定171億米ドルだったものが、2030年には980億米ドルになると予測している。
スタートアップ投資動向と投資額
ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬の2010 年から 2019 年の 10 年間における世界のグラントの資金流入額は、総額 $6,800M である。
本レポートでは、
・世界のスタートアップ設立社数と被投資額の累計/推移
・グラント採択数と総配分額ランキング
・世界のグラント配分額上位25テーマ
・日本のグラント配分額上位25テーマ
を提供している。
現在の主要企業
本レポートでは、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬分野において、現時点で保有する技術が総合的に優位な企業を各種特許指標から評価し、ランキング形式でリスト化して提供している。
主なプレイヤーとして、
国外では、
・Sangamo Therapeutics, Inc.
・Sanofi S.A.
などが含まれ、そういった
上位企業の保有する特許の中で、特に競争優位性が高い特許の概要と、最高エッジ指数での定量的な評価を記載している。
最新の技術開発具体例
本レポートでは、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬における最新の技術開発事例を紹介している。
ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬の未来予測・将来性
未来の構成要素
本レポートでは、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬に関連する・次世代シークエンサ
・卓上質量分析計
・メタボローム（全代謝産物）などオミックス解析
・DNA ワクチン（人工ウイルス）
・RNAi（RNA 干渉）
などの技術要素と、
そういった様々な技術の進化、新しい可能性の発現、企業の把握すべき範囲を記載している。
未来のストーリー想定
本レポートでは、近未来に、ゲノム編集技術による農産物の品種改良が実用化し、遺伝子治療の臨床研究が進展する ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬について、
未来のトレンドとして想定し得るストーリーを記載している。
おわりに
本レポートの目次
会社概要
