目次
はじめに
アスタミューゼ社のご紹介
弊社は世界の無形資産・イノベーションを可視化し 社会課題解決と未来創造を実現する、データ・アルゴリズム企業であり、
イノベーション投資の流入に加え、イノベーターの流れを機械的に分析し、データに基づいた成⻑領域を定義している。
R&D/知財戦略構築分析レポートのご紹介
アスタミューゼでは今芽吹きつつある黎明期の技術シーズや今後 10 年から 20 年 のスパンで大きく開花すると期待される初動段階の技術市場に重点を置きつつ、生活文化の中に根 付く技術にも光を当て、総じて未来を創る技術分類の網羅に取り組んできた。
このために、国内第一線の知を結集して全世界の論文・特許、国内外の国際会議やシンポジウム、展示会等の情報並びに独自ネットワークによる口コミ情報を活用し、136 の有望成長市場と、40 の 未来技術を選んだ。主にビジネス視点で策定された有望成長 136 市場を対象にしており、本レポートは、『 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬』のR&D/知財戦略構築に特化した内容となっている。
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タイトル | ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬 R&D/知財戦略構築分析レポート |
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| レポート 体裁 |
PDF 日本語 | |
| 発行元 | アスタミューゼ株式会社 |
事業会社に向けては、イノベーションに関わる経営課題を中心に戦略構築支援/実行支援を実施しており、
・自社の既存事業の優位性がいつまで続くかわからない
・既存事業の成長が踊り場にきているので、使っている技術 を別で活かせる可能性を探りたい
・既に着手している研究開発を続けるべきどうか、もしくは 自社開発ではない方法があるかを含めて検討したい
といった企業のよくあるお悩みを解決している。
研究開発のための概要および現状把握
ゲノム編集の応用技術として最も期待される用途のひとつとして、次世代の遺伝子治療があげられる。遺伝子治療とは、疾患原因となる異常遺伝子を正常遺伝子に修復・修正するために、正常遺伝子を直接体内に投与し修復する技術、または正常遺伝子を補うことで疾患を治療する技術である。従来の遺伝子治療では、異常遺伝子が残ったまま、正常遺伝子をゲノム内に付加するのが主たる治療法であった。それに対し、ゲノム編集を用いた遺伝子治療では、近年の技術の急速な発展に伴い、異常遺伝子を直接的に、かつ簡便、効率的に修復・修正することが可能となった。それにより、従来の遺伝子治療では不可能とされていた治療法が可能になると考えられており、次世代遺伝子治療による適用対象疾患の拡大が期待されている。2020 年には、東北大学の西口康二准教授と眼科学分野の中澤徹教授らが、全盲の網膜変性マウスにおいて、効率を改善したゲノム編集技術を用いて、遺伝子変異を正常化することにより、視力の再建に成功している。
課題・問題点とその解決事例
遺伝子配列を直接修復・修正する遺伝子治療薬に対し、疾患原因となる異常遺伝子の発現抑制 や、タンパク質への翻訳を阻害する機能を有する短鎖の核酸を用いた核酸医薬も、近年最先端の分子標的医薬として期待されている。核酸医薬の特徴としては、遺伝子発現を介さずに直接生体に作用するこ とであるが、現在は DDS による疾患部位・組織への送達が技術的な課題である。臨床試験段階のものは多数ある状況であるが、世界中でも未だ承認された核酸医薬の数は少ないのが現状である。
今後、様々な産業においてゲノム編集技術が適用されていくことが想定されるが、ゲノム編集関連技術に特化した規制やガイドラインなどについては、各国共に現在議論中であり、徐々に制定されつつあ る。そのため、難治性疾患への遺伝子治療や農林水産における優良品種の育種等、ゲノム編集関連応用技術が用いられる各産業の立ち位置、観点からも規制の対象となる可能性がある。
要素技術の定義とそのランドスケープ
ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬の要素技術としては、下記のようなものが例としてあげられる。
- 次世代シークエンサ
- 卓上質量分析計
- マイクロキャピラリー電気泳動装置等の高性能高精度の分析機器の登場を背景にゲノム医療の基本だった SNP（一塩基多型）情報に加え、トランスクリプトーム（全 転写物情報）やプロテオーム（全タンパク質情報）
- メタボローム（全代謝産物）などオミックス解析
- DNA ワクチン（人工ウイルス）
- RNAi（RNA 干渉）
- miRNA（マイクロ RNA）
- テロメア長・G テール長計測
アスタミューゼ社の『R&D/知財戦略構築向け分析』レポートでは、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬の基礎となる技術を川上とし、応用技術を川下とした要素技術のランドスケープと、用途・目的ごとに一覧化した詳細技術分類を提供している。
特許・論文・レポートとベンチャー・研究投資の世界動向
アスタミューゼ社では、世界中の無形資産/非財務・イノベーションを可視化するために 機械と人力で様々な情報を収集・統合し、世界最大級のデータベースを構築している。そのデータベースにおける ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬の2010 年から 2019 年の 10 年間における世界のグラントの資金流入額は総額 $6,000M である。
本レポートでは、
・主な技術・製品・サービスと2030年の市場規模予測
・特許出願件数推移/特許出願国別構成
・世界のスタートアップ設立社数と被投資額の累計/推移
・研究投資の国別動向: グラント採択数と総配分額ランキング
・研究投資の国別動向: 世界/日本のグラント配分額上位25テーマ
を提供している。
最新の技術開発具体例
本レポートでは、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬において、押さえておくべき最新の技術開発事例を多数紹介している。
技術で収益化/事業貢献するために参考にすべきビジネスモデル
ベンチャービジネスの例としては、 ウイルスを使用した遺伝子治療である AAV 遺伝子治療を開発している Asklepios BioPharmaceutical や、 遺伝医学、心臓代謝性疾患、感染症、中枢神経系(CNS)および眼疾患の 4 つの治療分野における革新的な RNAi ベースの医薬品の開発している Alnylam Pharmaceuticals があげられる。
本レポートでは、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬分野において、技術で収益化/事業貢献するために参考にすべきビジネスモデルを
・世界のベンチャー/スタートアップの設立社数と合計被投資額
・資金調達額上位30社の企業名/企業概要/資金調達額
とともに詳細に記載している。
共同研究/開発パートナーとなる企業・大学
アスタミューゼ社では、アメリカ・中国などの海外を含めた世界中のメーカー/ベンチャー/大学の情報を収集・統合しており、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬においては、
・University of California
・Massachusetts Institute of Technology
・Ionis Pharmaceuticals, Inc.
・Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
・University of Pennsylvania
・Stanford University
・Moderna, Inc.
・Dow AgroSciences LLC
・Sangamo Therapeutics, Inc.
・Sanofi S.A.
などが例としてあげられる。
本レポートでは、 ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬分野において、現時点で保有する技術が総合的に優位な企業を各種特許指標から評価し、ランキング形式でリスト化して提供している。
おわりに
本レポートの目次
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| タイトル | ゲノム編集・遺伝子治療・核酸医薬 R&D/知財戦略構築分析レポート |
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| レポート 体裁 |
PDF 日本語 | |
| 発行元 | アスタミューゼ株式会社 | |
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